Dans une étude cas-témoins, on compare un groupe de cas à un groupe de témoins, du point de vue de l'exposition passée à des facteurs de risque. Les cas sont des malades, les témoins des personnes non malades. Les témoins doivent être représentatifs de la population d'où sont issus les cas. Pratiquement, il est souvent difficile de définir le groupe témoin idéal. Une étude cas-témoins est parfois le complément d'une étude de cohorte*. On parle alors d'étude cas-témoins au sein d'une cohorte. On examinera, par exemple, plus en détail l'exposition professionnelle, non pas de tous les travailleurs de la cohorte, mais seulement de ceux qui sont décédés d'une cause donnée et d'un échantillon témoin.

Règle de décision entre deux hypothèses au vu des observations obtenues pour un échantillon. Les hypothèses portent souvent sur la valeur d’un paramètre. La règle de décision est basée sur un résumé des observations (par exemple, la moyenne empirique). Selon la valeur prise par ce résumé appelé aussi statistique ou critère de test, la décision se fera en faveur de l’une ou l’autre des hypothèses. Cette procédure est sujette à erreur, du fait des fluctuations d’échantillonnage.

Une enquête transversale permet d'étudier la morbidité et les facteurs de risque à une date donnée. Une telle enquête est mal adaptée à l'étude des liens entre maladie et facteurs de risque car il est le plus souvent difficile d'interpréter les liaisons observées.