Caractéristiques
Contexte
L’asthme, une maladie chronique prévalente affectant plus de 300 millions de personnes dans le monde, pose d’importants défis sanitaires et économiques. La maladie, caractérisée par une inflammation des voies respiratoires et un resserrement des muscles, présente des phénotypes divers, souvent accompagnés de comorbidités. Les essais cliniques actuels abordent de manière insuffisante cette hétérogénéité, limitant l’adaptabilité des traitements pour les patients asthmatiques sévères. Des défis du monde réel tels que la non-observance, les déclencheurs environnementaux et les disparités entre les résultats des essais et la vie des patients compliquent encore la prise en charge de l’asthme.
Objectifs
Ce projet vise à aborder la complexité de l’asthme à travers le Développement de Cohortes Virtuelles et d’applications en Asthme (DEVICA). Les objectifs incluent :
- Modélisation de la progression de la maladie : caractériser l’évolution et les marqueurs de gravité de l’asthme ainsi que le taux de résultats cliniques tels que mesurés dans le monde réel et capturer l’hétérogénéité des patients
-Identification des facteurs de progression et des caractéristiques phénotypiques des patients au niveau du SoC.
-Identification des facteurs de risque associés aux exacerbations de l’asthme et des facteurs de la progression de la maladie.
-Effet des facteurs environnementaux, socio-économiques et des comorbidités sur la progression de l’asthme.
-Identification des caractéristiques phénotypiques des patients évoluant vers le syndrome ACOS.
- Modélisation des soins (effet du traitement et exposition) : émuler le standard actuel des soins, reflétant les schémas de prescription et d’observance pour différents profils de patients dans les soins de routine en France
-Évaluation de l’observance au traitement et identification de ses facteurs, par combinaison de traitement et profil de patient.
-Observation de la réponse au traitement en fonction des phénotypes.
-Détection de la surutilisation des médicaments de secours.
- Modélisation médico-économique : identifier les facteurs des résultats liés aux coûts directs et indirects optimisant les ressources en soins de santé
-Prédire le fardeau médico-économique individuel (par exemple, asthme non contrôlé par rapport à un patient sous biothérapie).
-Identifier les facteurs d’efficacité pour un traitement donné.
-Soutenir la décision pour des politiques de remboursement efficaces.
- Simulation de cohortes virtuelles : ces différents aspects pourraient être progressivement incorporés dans un simulateur de cohortes virtuelles du monde réel, pouvant être utilisé pour divers cas d’utilisation et pour répondre à diverses questions
-Soutenir la défense/l’extension du label.
-Réduire le risque/enrichir la conception des essais.
-Optimiser le moment du changement de thérapie.
Méthodes
Des algorithmes d’IA/ML seront appliqués pour phénotyper les différents profils de progression et la chaîne causale/temporelle sera modélisée, par exemple en utilisant la modélisation prédictive bayésienne ou des approches d’inférence causale. Une validation interne et externe sera effectuée.
Deuxièmement, un modèle de soins sera développé pour émuler le standard actuel des soins, reflétant les schémas de prescription et d’observance pour différents profils de patients dans les soins de routine en France. La modélisation des séquences de traitement peut inclure ou combiner l’extraction de séquence, l’apprentissage par renforcement, les modèles de Markov de classe latente ou les modèles de séquence basés sur le deep learning, couplés à des méthodes pharmaco-épidémiologiques plus standard telles que la modélisation par score de propension.
Troisièmement, un modèle médico-économique sera développé pour identifier les facteurs des résultats liés aux coûts directs et indirects, permettant par exemple de prédire le fardeau médico-économique individuel et d’évaluer le rapport coût-efficacité des thérapies données. Cette modélisation peut inclure ou combiner par exemple des modèles prédictifs basés sur l’apprentissage automatique ou des modèles multi-états (Markov) avec des risques concurrents ;
Enfin, un simulateur intégratif sera développé et testé pour combiner la modélisation de la progression de la maladie et des soins dans un simulateur de cohortes virtuelles du monde réel qui pourra être utilisé pour répondre à une variété de questions.
L’engagement avec les leaders d’opinion clés (KOL) tout au long du projet est essentiel, garantissant l’alignement avec les besoins des professionnels de la santé, des industries pharmaceutiques et des patients ciblés.
Perspectives
Cette collaboration a le potentiel d’améliorer significativement la compréhension et les résultats du traitement de l’asthme. Les résultats du projet pourraient contribuer à :
- Caractériser la progression de l’asthme et les marqueurs de gravité.
- Adapter les modèles de soins en fonction des profils des patients et de l’observance au traitement.
- Optimiser les ressources en soins de santé grâce à des informations médico-économiques.
- Développer un simulateur de cohortes virtuelles du monde réel polyvalent pour diverses applications.
Informations réglementaires
Responsable de traitement
Démarches en cours.